Studienteilnehmer gesucht: Patienten mit wiederholt erhöhten Leberwerten und/oder anderen Hinweisen auf eine Lebererkrankung

Autoren: Priv.-Doz. Dr. med. Pavel Strnad – Leiter des Alpha1-Leberzentrums und wissenschaftlicher Beirat Alpha1-Deutschland e.V. & Dr. med. Karim Hamesch – Koordinierender Studienarzt

Liebe Mitglieder und Interessierte,

nachdem bis dato nur die Lungenbeteiligung bei AAT-Mangel therapeutisch beeinflusst werden konnte, sind nun zwei Studien in Planung bzw. bereits in der Anfangsphase, bei denen die Auswirkungen des AAT-Mangels auf die Leber (mit)behandelt werden sollten. Beide Studien befassen sich aktuell nur mit Probanden mit PiZZ-Genotyp.

Zum einen läuft mittlerweile eine Studie der Firma Arrowhead, bei der die Produktion von AAT mittels siRNA unterdrückt wird. Durch die sistierte Bildung des lebertoxischen Proteins soll die Leber für bis zu zwei Jahre entlastet werden und sich regenerieren können. Die Therapie zielt dabei nicht auf das Erbgut (sprich die DNA) ab, es werden nur kurzlebige Kopien der DNA (die so genannte mRNA) angegangen.

Zum anderen wird in den kommenden Monaten eine Studie der Firma Vertex in Deutschland beginnen. In dieser Studie soll die Sekretion des mutierten AATs aus der Leberzelle in die Blutbahn ermöglicht werden. Hierzu werden die Probanden einen Monat lang täglich eine Tablette einnehmen.

Wie bereits erwähnt, bietet die Studie der Firma Arrowhead eine längerfristige Behandlung an, deren Wirkung mittels einer Leberbiopsie überprüft werden sollte, während die Studie der Firma Vertex primär die Veränderungen des AAT-Spiegels in Blut untersuchen wird.  Für die Studie der Firma Arrowhead werden daher Probanden mit einer vordergründigen Leberbeteiligung gesucht, während für die Studie der Firma Vertex die meisten PiZZ-Probanden in Frage kommen, die noch keine Augmentationstherapie erhalten.

Sollten Sie weitere Fragen zu den Studien haben oder weitere Informationen wünschen, wenden Sie sich gerne an uns. Wir sind erreichbar unter folgender Telefonnummer: 0241-80 36606/35324