AutorIn
Malin Fromme und Pavel Strnad
Häufig werden wir gefragt, warum es so wenige zugelassene Medikamente für Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel gibt und warum zum Beispiel die Augmentationstherapie (Ersatztherapie) nicht in allen Ländern Europas von den Krankenkassen bezahlt wird. Um diese Fragen zu beantworten, muss man zuerst verstehen, welche Anforderungen die zuständigen Zulassungsbehörden an die potentiellen Medikamente stellen.
Die wichtigsten Fragen dabei sind:
- Ist das Medikament überhaupt wirksam?
- Welche Patienten werden von dem neuen Medikament profitieren?
Hinsichtlich der Wirksamkeit werden meistens so genannte harte Endpunkte erwartet. Das heißt, dass ein Medikament in der Lage sein sollte, Leben zu retten. Diese Hürde ist gerade bei seltenen Erkrankungen, die nur sehr langsam voranschreiten, sehr schwer überwindbar. Der beste Lösungsansatz ist ein gutes Verständnis der Krankheitsprogression. Wichtig ist also zu verstehen, wie und bei wem die Krankheit voranschreitet und wie der Progress charakterisiert ist. Mit Hilfe von diesen Informationen kann definiert werden, welche Parameter eine ungünstige Prognose vorhersagen. Somit können gleich zwei Fliegen mit einer Klappe geschlagen werden. Zum einen kann definiert werden, welche Probanden besonders anfällig sind und dementsprechend von einer Therapie profitieren, zum anderen werden Surrogatparameter (Ersatzgrößen) definiert, die zum Nachweis der Wirksamkeit herangezogen werden können.
Bei all diesen Bemühungen spielt das europäische Leberregister, das in Deutschland seinen Schwerpunkt hat, eine Schlüsselrolle. Hier werden bereits seit 2015 Probanden systematisch gesammelt und Blutproben asserviert. Diese können dazu verwendet werden, die besagten Surrogatparameter zu entdecken und zu validieren.
Wir haben aus diesem Grund die sehr wichtige longitudinale Follow-up-Studie ins Leben gerufen, mit der wir all die Probanden der letzten Jahre erreichen wollen, um zu evaluieren, wie die Erkrankung in der Zwischenzeit vorangeschritten ist. Dafür werden alle Teilnehmer mit dem am schwersten betroffenen Genotyp Pi*ZZ telefonisch kontaktiert, um mit uns einen Fragebogen durchzugehen.
Hierfür benötigen wir natürlich Ihre Hilfe, denn nur so können wir herausfinden, was aus all den Probanden geworden ist, die in den letzten sieben Jahren von uns untersucht wurden.
Daher wollen wir Sie hiermit ganz herzlich um Ihre Mithilfe bitten: Die Zulassung der ersten Medikamente für die Alpha-1-Antitrypsin-Mangel assoziierte Lebererkrankung ist greifbar nah. Jetzt sind wir alle gefordert, diesen Traum Realität werden zu lassen – SEIEN SIE DABEI!
Ihre Daten sind uns wichtig!
Sehr gern unterstützen wir die Studiencenter, aber wir geben niemals Ihre Daten heraus. Daher kann es vorkommen, dass Sie einen Brief mit unserem Absender erhalten, dessen Inhalt aber von einem Studiencentrum kommt. Dieser Inhalt wurde uns dann zum Versand an Sie übergeben und der Datenschutz bleibt gewährleistet.
