Lebertransplantation im Kindesalter

Die Leberbeteiligung bei homozygotem AATM (PI-ZZ) ist sehr individuell, wobei die Mehrzahl betroffener Kinder und Jugendlicher erfreulicher Weise keine oder nur eine sehr milde Leberbeteiligung aufweisen.

Dennoch muss in größeren Zentren bei ca. 5-10% der Kinder und Jugendlichen (mit PI-ZZ) davon ausgegangen werden, dass mit einer gewissen Wahrscheinlichkeit die Leber irgendwann so durch die Einlagerung von Alpha-1-Antitrypsin geschädigt ist, dass eine Lebertransplantation (Ltx) notwendig wird. Genaue Zahlen hierzu liegen aber nicht vor und es ist davon auszugehen, dass viele Kinder gar nicht erst in spezialisierten Zentren vorgestellt werden.

Leider wird die Diagnose AATM oft gar nicht oder zu spät gestellt und insofern plädiere ich sehr dafür, dass die Serum-Konzentration vom AAT bei jedem Neugeborenen mit Ikterus prolongatus (verlängerte Gelbfärbung der Haut und Skleren) bestimmt werden sollte. Ebenso gehört die Bestimmung bei jedem Kind oder Jugendlichen dazu, wenn erhöhte „Leberwerte“ (GOT und GPT) festgestellt wurden. Da beides oftmals nicht konsequent erfolgt, wird die frühe Diagnosestellung oft versäumt.

Alle Eltern betroffener Kinder müssen auch über das Thema „Lebertransplantation“ professionell informiert und aufgeklärt werden und es ist enorm wichtig, dass die diesbezüglichen Informationen nicht nur aus dem Internet erworben werden, weil hierdurch die ohnehin schon große Verunsicherung bezüglich des Themas nur noch weiter zunimmt!

Es liegt mir sehr am Herzen, Sie an dieser Stelle mit folgenden Aspekten über die wichtigsten Aspekte der Ltx zu informieren:

  1. Im Vergleich zu allen anderen Transplantationsmodalitäten ist die Lebertransplantation bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen mit Abstand die Beste! Circa 95% der Betroffenen führen ein ganz normales Leben.
  2. In Deutschland (und weiteren europäischen Ländern) erhalten Kinder eine vergleichsweise niedrige Immunsuppression, so dass wir kaum noch relevante Nebenwirkungen sehen.
  3. Bei frühzeitiger Planung ist es möglich, dass jeder Betroffene zur gegebenen Zeit ein qualitativ hochwertiges Organ erhält und bei kleinen Kindern kann darüber hinaus auch über eine Leber-Lebendspende diskutiert werden.
  4. Auch „inaktiv“ gelistete Kinder sammeln pro Quartal 2 Punkte auf der Warteliste und erreichen relativ schnell die Höchstpunktzahl von 40. Wenn es dann zu einer Aktivierung auf der Warteliste kommt, dann kann ein sehr gutes Organangebot abgewartet werden. Ab einem Lebensalter von 16 Jahren werden Kinder den Erwachsenen gleichgestellt und die Priorisierung in der Vergabe fällt weg.
  5. Eine Verschlechterung der Lebersituation bei chronischer Lebererkrankung sieht man klinisch bei Kindern erst in einer sehr späten Phase! Es gibt Kinder mit Leberzirrhose, denen man es nicht oder kaum ansieht. Insofern sind die Laborwerte und die Ultraschallbefunde von besonderer Wichtigkeit für die Beurteilung der Gesamtsituation und das weitere Vorgehen.
  6. Kinder und Jugendliche mit relevanter Leberbeteiligung sollen m. E. in gewissen Abständen auch in einem Transplantationszentrum zur Mitbeurteilung vorgestellt werden. Safety first!
  7. Zukünftig erwarte ich anlog zu Erwachsenen mit AATM klinische Studien für Kinder/Jugendliche, die in entsprechende alternative Therapie-Optionen zur Lebertransplantation münden könnten.

Prof. Dr. Rainer Ganschow
Universitätsklinikum Bonn

Mai 2021

Prof. Dr. Rainer Ganschow: Wenn Alpha-1-Kinder eine neue Leber brauchen